В настоящее время число известных биологических мишеней, на которые действуют известные лекарства, равно нескольким сотням, в то время как число новых перспективных мишеней, которые предсказываются на основе геномных данных, может достигать нескольких тысяч. И уже это свидетельствует о том, что очень трудно решить, какая новая мишень является «правильной».
В фармацевтической индустрии выбор новой мишени - очень ответственная задача, поскольку затраты на поиск прототипов нового лекарства и проведение доклинических и особенно клинических испытаний крайне велики. Именно поэтому выбор «правильной» мишени становится критическим шагом в создании новых лекарств, и вероятность финансовых потерь должна быть по возможности уменьшена на ранних этапах осуществления проекта. В такой ситуации без сомнения возрастает роль валидации потенциальных мишеней. Эта процедура - самое узкое, место в реализации проекта «От гена до прототипа лекарства», так как конечный выбор мишени определяет все последующие этапы создания лекарства.
Основной задачей валидации мишеней является максимальное сокращение их числа (по крайней мере, до десятка) и получение дополнительной информации для приоритезации оставшихся мишеней. Конечный выбор «правильной» мишени может быть сделан только с учетом всех факторов, обеспечивающих успех реализации проекта.
Методы валидации биомишеней.
Разрабатываемые в настоящее время технологии экспериментальной валидации потенциальных мишеней довольно разнообразны - от экспериментов in vitro до моделей на животных.