2020-01-14
122
Разработаны методы редактирования геномов с помощью CRISPR-Cas для модельных организмов (например, мышей, плодовой мушки Drosophila melanogaster, нематоды Caenorhabditis elegans, рыбки данио-рерио и других). Важное значение имеют работы по редактированию с помощью CRISPR-Cas культур клеток млекопитающих, в том числе человека. В 2017 году этим методом был отредактирован геном человеческих эмбрионов. Ведутся работы по редактированию геномов с помощью CRISPR-Cas у крупного рогатого скота, свиней, и других животных, имеющих важное хозяйственное значение, например, пчёл. В ноябре 2015 года были опубликованы результаты эксперимента, в ходе которого при помощи технологии CRISPR-Cas в геноме свиньи были разом инактивированы 62 эндогенных ретровируса. Авторы исследования надеются, что благодаря этим результатам в будущем станет возможной ксенотрансплантация органов от свиньи к человеку. Наконец, мутагенез с использованием CRISPR-Cas может использоваться в борьбе с инвазивными видами (например, инвазивной мухой Drosophila suzukii). Технология CRISPR-Cas успешно применяется в генной инженерии растений, в том числе декоративных растений (например, петунии) и многих важных сельскохозяйственных культур: риса, сои, пшеницы, сорго, кукурузы, томата и апельсина. Исследуются возможности внедрения систем CRISPR-Cas в культурные растения для создания противовирусного иммунитета. Для генной инженерии растений также может использоваться система CRISPR-Cpf1. Методы, основанные на CRISPR-Cas, могут найти применение и в медицине для лечения самых разнообразных заболеваний: вирусных (в том числе ВИЧ-инфекции и герпесвирусных инфекций), аллергии и иммунологических заболеваний (в том числе аутоиммунных), онкологических, сердечно-сосудистых заболеваний и даже ревматизма, а также наследственных расстройств — таких, как синдром Дауна, серповидно-клеточная анемия, пигментный ретинит и β-талассемия. В 2013 году появилась публикация с сообщением о том, что исследователи сумели отредактировать аномальный ген в стволовых клетках пациента, больного муковисцидозом. Возможно, система CRISPR-Cas может помочь в лечении мышечной дистрофии Дюшенна (DMD): показано, что с помощью CRISPR-Cas можно восстановить ген дистрофина в культуре клеток DMD. Предполагается, что такие клетки с «отремонтированным» геномом можно трансплантировать в организм больного, где они смогут заменить больные клетки и выполнять необходимые функции. В октябре 2016 года в Китае было произведено редактирование генома взрослого человека с помощью CRISPR/Cas: пациенту с раком лёгких ввели модифицированные с помощью CRISPR-Cas Т-лимфоциты. Исследователи полагают, что редактирование генома малярийного комара с помощью CRISPR-Cas способно помочь в борьбе с малярией. Система CRISPR-Cas может быть использована для получения из человеческих плюрипотентных клеток тканей, устойчивых к воспалению. Методы CRISPR-Cas показали себя эффективными при манипуляциях с локусом PRPN, кодирующим прионный белок, ответственный за ряд нейродегенеративных заболеваний человека и других млекопитающих. Линии клеток, модифицированных при помощи CRISPR-Cas, могут использоваться в качестве моделей различных заболеваний человека. Например, при помощи CRISPR-Cas из линии плюрипотентных клеток человека были получены клетки с мутациями, соответствующими двум заболеваниям почек (поликистозу почек и фокальному сегментарному гломерулосклерозу). Позже из этих клеток были выращены мини-органы, соответствующие почкам человека с данными болезнями. Этот же метод был использован для моделирования синдрома длинного QТ на кардиомиоцитах Подобные модели могут помочь в изучении заболеваний и разработке новых лекарственных препаратов. В ноябре 2018 года стало известно, что команде китайских учёных под руководством Хэ Цзянькуя удалось создать первых в мире людей с искусственно изменёнными генами (отключён CCR5) — двух девочек-близнецов, которые, как предполагается, невосприимчивы к вирусу иммунодефицита человека. Данный эксперимент был раскритикован из-за нарушения многочисленных научных и этических правил
|
|
|
|
|
|
